Paradigm Biopharmaceuticals改进Zilosul骨关节炎设计,以试验药物在MPS患者

Paradigm Biopharmaceuticals Zilosul osteoarthritis program trial drug MPS patients ASX PAR
Paradigm Biopharmaceuticals预计在9月的季度,在FDA EAP下,Zilosul试验的结果。

Paradigm Biopharmaceuticals (ASX: PAR)已经完成了其Zilosul注射戊聚硫酸钠(iPPS)药物在美国FDA的扩大准入计划下的治疗,同时FDA将其用于MPS-I治疗的孤儿药状态。

扩大获取项目也被称为“同情使用”,它为医生提供了使用调查药物、生物制剂和医疗设备的途径。

这些可以用来治疗严重疾病的患者,目前没有一个令人满意的选择。

在该项目下,Paradigm能够治疗10例Zilosul性膝骨关节炎患者,10例患者现已完成治疗。

最后一次评估将在每个病人接受最后一次注射后6周进行。

Paradigm预计,它将在9月份的季度公布来自该计划的数据。

Paradigm公司首席执行官Paul Rennie说:“Paradigm对取得这一里程碑式的进展感到兴奋,特别是在冠状病毒目前的健康状况下,并感谢所有参与扩大获取项目的人员对治疗项目的持续努力。”

MPS-1和MPS-VI的孤儿药

除了在骨关节炎患者中推广Zilosul药物外,Paradigm还获得了使用该药物治疗MPS-I和MPS-VI的罕见病孤儿药称号,这将为合格的临床试验提供税收抵免、费用减免,并在获得批准后获得7年的市场独家经营权。

根据范型,MPS-I是一种罕见的代谢性疾病,是由遗传缺陷引起的。它会导致骨骼发育异常、生长迟缓、心脏和呼吸系统疾病,有时还会导致认知障碍。

同时,MPS-VI是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病,可导致溶酶体中糖胺聚糖的积累和物理表现。

目前对MPS患者的治疗包括酶替代治疗(ERT),它可以减少非神经症状和疼痛。然而,这些病人继续报告持续的僵硬、疼痛、炎症以及心脏和气道软组织的表现。

Paradigm指出,这些治疗方法不足以抵消疼痛,并声称其iPPS药物可能是一个有效的辅助或与ERT联合治疗。

在美国,有超过1.3万名MPS患者,Paradigm预测其iPPS在这一领域每年的潜在市场在6.05亿美元到13亿美元之间。

Paradigm正准备开展一项试点临床项目,对接受ERT或骨髓移植后仍有症状的MPS-I患者进行iPPS评估。

Join Small Caps News

Get notified of the latest news, events and stock alerts