Race Oncology证实了Bisantrene药物试验对晚期急性髓系白血病患者的阳性结果

Race Oncology ASX RAC Acute Myeloid Leukaemia bisantrene Phase 2 clinical trial
Race Oncology发现历史癌症药物显示了40%的总体临床有效率和一个病人进展到完全缓解。

专业制药公司Race Oncology (ASX: RAC)报道了一项研究者发起的具有历史意义的癌症药物Bisantrene对复发或难治性急性髓系白血病患者的II期临床试验的阳性数据。

这项在以色列谢巴医疗中心(Sheba Medical Centre)进行的开放标签单药试验研究了平均有10名患者,他们之前的三种治疗都失败了。

该公司报告称,Bisantrene的耐受性良好,没有意外或严重的毒性。

病人的结果

单疗程治疗后,该药的临床总有效率为40%,其中1例患者完全缓解,3例患者部分缓解。

一名患者接受了异基因干细胞移植(从基因匹配的供体中捐赠细胞给患者),在治疗期间没有从研究中取出或取出。

该药物在4名髓外(骨髓外)急性髓系白血病患者身上也有显著的活性,如皮肤白血病、绿瘤和中枢神经系统疾病,这些在历史上都很难治疗。

不良事件

最常报道的严重不良事件是血小板减少(低血小板)和粘膜炎(口腔溃疡),这两种都是蒽环类和蒽类化疗药物的副作用。

1例患者出现一过性一级肾毒性,未观察到肝毒性。

Race说在治疗过程中没有任何患者出现过敏反应。这种类型的反应是在历史试验中经常观察到的严重不良事件。

治疗的挑战

复发或难治性急性髓系白血病仍然是一个重大的治疗挑战。

虽然近年来随着新的靶向药物的引入,已经取得了有意义的进展,但发表的研究声称临床结果仍然不令人满意。

Bisantrene是一种小分子抗癌药物,与蒽环类药物相关,蒽环类药物是最广泛使用的化疗药物。

与蒽环类药物不同,它可以大大降低心脏毒性(心脏损伤)的风险,这意味着它可以用于那些已经使用蒽环类药物达到心脏毒性极限的患者,或者由于现有心脏状况、年龄或其他因素不能耐受蒽环类药物的患者。

在20世纪80年代和90年代期间,Bisantrene进行了40多次II期临床试验,研发投入高达2亿澳元,后来在一系列大型制药合并中“失去”了它。

历史的结果

Race临床咨询委员会主席、临床白血病和干细胞研究的国际权威Borje Andersson教授说,该试验证实了使用不同配方的Bisantrene的历史结果。

他说:“虽然在20世纪80年代,Bisantrene已经被证明是治疗急性髓系白血病的有效抢救药物,但我们拥有的临床数据是陈旧的。”

“对我们来说,用目前的配方按照今天的标准来研究它是很重要的,这样我们就可以确认我们重新利用这种药物的策略是否合理。”

Andersson教授补充说:“我们还想确认,Bisantrene仍然可以在严重预处理的急性髓系白血病的高度虚弱患者人群中产生有意义的应答率。”

该研究发现白血病患者的疾病负担降低,40%的患者总体有效率降低。

Andersson教授说:“虽然我们必须进一步研究该药物,但鉴于这种反应,以Bisantrene为基础的治疗可能有潜力成为患者进行异基因干细胞移植的重要桥梁。”

现代背景下

Race首席科学官Daniel Tillett博士说II期临床试验的一个关键焦点是确定在现代背景下Bisantrene的安全性。

他说:“从安全性和活动性的角度来看,这些结果是令人满意的,特别是考虑到试验中包含的具有临床挑战性的患者群体。”

Tillett博士补充说:“与蒽环类等其他常用化疗药物相比,该药物的耐受性良好,这是令人鼓舞的,同时其副作用也符合我们对该类化疗药物的预期。”

安全配置文件

Andersson教授说,试验发现Bisantrene是一种具有可接受的安全性和抗白血病活性的药物。

他说:“由于这是一个开放标签的单剂试验,我们可以确信,是Bisantrene暴露产生了积极的结果。”

“这组患者患有晚期急性髓系白血病,之前平均三种治疗都失败了,所以他们总是很难治疗,但仅仅一个疗程的治疗后40%的总有效率明显超过了我们的预期。”

Andersson教授补充说:“这是一个非常有希望的结果,它加强了我们对这种药物的开发计划。”

一项将Bisantrene与其他抗白血病药物联合使用的后续研究目前已进入后期计划阶段。

上午中段,Race Oncology的股价上涨53.97%,至0.485澳元。