PharmAust获得了伦理批准,准备在运动神经元疾病患者中进行MPL临床试验

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I期临床试验将评估monepantel在12名肌萎缩性侧索硬化症/运动神经元疾病患者中的应用。

在获得伦理批准后,PharmAust (ASX: PAA)正准备在12月第一季度开始I期临床试验,这将评估其monepantel用于运动神经元疾病患者的疗效。

Monash Health的伦理批准使PharmAust有能力继续进行monepantel (MPL)治疗肌萎缩性侧索硬化症/运动神经元疾病(ALS/MND)患者的I期临床试验。

fight tmnd, Calvary HealthCare Bethlehem(墨尔本)和Macquarie University(悉尼)将在试验方面进行合作,FightMND将提供881,085澳元以促进研究。

领导这项试验的是来自Calvary的Dr Susan Mathers和来自麦考瑞大学的Professor Dominic Rowe。

多中心开放标签试验将测试MPL在12名ALS/MND患者中的安全性。

疗效的测量也包括在内,因此研究可以扩展到第二阶段设置。

PharmAust的首席科学官Dr Richard Mollard说,该公司“荣幸”和“高兴”能与专家们一起工作,共同的目标是为ALS/MND患者找到积极的治疗结果。

Dr Mollard补充说:“PharmAust特别感谢FightMND及其所有支持者,是他们使这类工作成为可能。”

孤儿药物名称

PharmAust预计美国食品和药物管理局将“适时”指定用于治疗MND的MPL孤儿药。

根据PharmAust的说法,孤儿项目将提供一系列财政和支持福利,包括税收减免、费用减免和市场排他性。

如果批准,PharmAust的一个好处是,它将能够使用MPL治疗MND在赞助者的要求。

ALS/MND疾病和临床前研究

肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS/MND)是一组影响控制人体日常活动和呼吸等重要功能的神经细胞的疾病。

这种疾病非常罕见,全球每年约有14万人确诊。它给病人及其家属带来沉重的负担,而且总是致命的。MND患者的平均预期寿命为27个月。

在澳大利亚,每天会有两个人被诊断出患有MND。我们仍然需要更好的治疗方法来延长生命和改善治疗。

PharmAust对MPL的临床前研究表明,它具有激活与MND治疗相关的分子通路的潜力。

该公司表示,如果MPL在临床试验中被证明有效,它可以减少运动神经元的退化和损失。

为准备即将到来的I期试验,PharmAust正在开发和生产一种定制MPL片。

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