新的临床资料证实了Alterity Therapeutics的先导药物治疗多系统萎缩的有效性

Alterity Therapeutics ASX ATH Multiple System Atrophy drug data safety profile

以神经退行性疾病为重点的生物技术Alterity Therapeutics (ASX: ATH)宣布,其主要候选药物ATH434的新的临床和实验药理学数据已证实,该药物可以减少多系统萎缩(MSA)患者的突触核蛋白病理,保护神经元并改善运动表现。

新数据来自一项在多系统萎缩动物模型上测试ATH434的实验,并被选为在2020年帕金森病和运动障碍国际大会和美国神经学协会2020年年会上发表。

Alterity还将提供其ATH434一期研究的心脏安全数据,这标志着此类信息将首次与神经障碍领域的国际临床医生和研究人员小组共享。

心脏数据——重点是评估心脏电活动的心电图QT间隔——强化前1期临床研究的结果显示,药物一般耐受良好的剂量和有不良事件与安慰剂在成人和老年人志愿者。

所提供的数据表明在临床试验剂量下没有心脏责任的证据。

尚未被满足的医疗需求

ATH434是一种口服生物利用的、脑渗透剂、小分子-synuclein聚集抑制剂,用于治疗帕金森病相关的MSA。

MSA是一种罕见的快速进展的神经系统疾病,影响成年人,并没有明确的原因。

除了帕金森病的运动症状外,MSA患者还可能丧失自主运动协调能力,以及非自主身体功能(如血压、肠道和膀胱控制)的调节功能受损。

随着病情的发展,日常活动越来越困难,吞咽困难增加、声带瘫痪、进行性瘫痪、平衡能力差等并发症也越来越突出。

症状往往出现在50岁以后,并迅速发展,导致严重残疾。

目前,与帕金森病治疗有关的医疗需求尚未得到满足,帕金森病患者的大多数症状无法通过现有药物得到充分解决。

上个月,Alterity宣布,在与美国食品和药物管理局(US Food and Drug Administration)进行讨论后,该公司已确定了ATH434在MSA的发展路径,并打算寻求全球发展战略。

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