Kazia Therapeutics 的 paxalisib 在临床前研究中显示出对罕见的儿童脑癌的活性

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John Hopkins University的科学家将 paxalisib 描述为治疗非典型畸胎瘤/横纹肌瘤的“骨干疗法”,这是儿童罕见的脑癌。

Kazia Therapeutics (ASX: KZA) 披露了临床前数据,表明其药物 paxalisib 在两种形式的儿童脑癌中表现出活性,在这种情况下,未满足的医疗需求非常高。

该公司在新奥尔良举行的American Association for Cancer Research  (AACR) 年会上公布了临床前数据。

根据 Kazia 的说法,这是首次在这种被称为非典型畸胎瘤/横纹肌瘤的脑癌中探索 paxalisib 的数据。

这些是从大脑和脊髓开始的罕见且快速生长的肿瘤。肿瘤通常出现在三岁及以下的儿童身上。

在Baltimore的Johns Hopkins University工作的科学家在他们的报告摘要中将 paxalisib 描述为治疗非典型畸胎瘤/横纹肌瘤的“骨干疗法”。

科学家们在助理教授杰弗里·鲁本斯的实验室里工作。

侵袭性儿童脑癌

来自Johns Hopkins University另一个团队的第三份摘要显示了 paxalisib 与其他癌症疗法之间的“强大协同作用”。这在弥漫性内在脑桥胶质瘤 (DIPG) 模型中得到证实。

DIPG 是另一种具有高度侵袭性且难以治疗的儿童脑肿瘤。

Kazia 指出,paxalisib 先前已在 DIPG 中显示出活性,既可以作为单一疗法,也可以与其他癌症疗法联合使用。

首席执行官James Garner博士表示,这些数据“非常有希望”。

“Paxalisib 已经是 DIPG 和弥漫性中线神经胶质瘤正在进行的 II 期临床试验的主题,这一新数据表明该药物在儿童脑癌中的潜在更广泛应用。”

Paxalisib

Paxalisib 是 Kazia 的主要药物,已被开发为 PI2K/Akt/mTOR 通路的脑渗透抑制剂。

该药物旨在治疗胶质母细胞瘤,这是成人原发性脑癌中最具侵袭性的形式。

目前,Kazia 有 8 项额外的研究评估 paxalisib 治疗各种形式的脑癌。

Paxalisib 拥有美国 FDA 孤儿药指定和用于治疗胶质母细胞瘤的快速通道指定。它还具有 DIPG 的罕见儿科疾病指定和孤儿药指定。

EVT801

在新奥尔良举行的 AACR 会议上,Kazia 还介绍了其新药 EVT801,该药具有治疗多种癌症的潜力。

该药物是 VEGFR3 的抑制剂,VEGFR3 是参与在生长的肿瘤周围形成新淋巴管的受体。

临床前数据表明 EVT801 可抑制新肿瘤的生长和扩散,同时还可与其他免疫肿瘤疗法协同工作。

Garner 博士表示,EVT801 是一种“具有巨大潜力的令人兴奋的新候选药物”。

Kazia 正在法国的两个地点招募患者进行 EVT801 的 I 期临床试验。

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