Invex Therapeutics推进三期临床试验设计,将药物用于治疗大脑疾病

Invex Therapeutics ASX IXC idiopathic intracranial hypertension IIH phase 3 drug
根据Invex,目前没有批准的特发性颅内高压的治疗方法。

Invex Therapeutics (ASX: IXC)计划在2021年实现里程碑式的目标,将一种糖尿病药物用于急需治疗的神经系统疾病。

这家生物制药公司正专注于将目前被批准用于治疗2型糖尿病的Exenatide重新用于治疗由颅内压升高引起的或与颅内压升高有关的神经系统疾病。

它的重点是特发性颅内高压(idiopathic intracranial hypertension, IIH),这被认为是一个巨大且不断增长的市场机会,迄今为止还没有得到监管部门批准的治疗方法。

该公司最近公布了2021年的预计时间表,计划进行人类药代动力学和动物耐受性研究,并在上半年向欧洲卫生当局提交临床试验申请,并于下半年在欧洲启动三期试验。

该计划是在去年12月Invex宣布其已获得欧洲药品管理局(EMA)关于其拟议的临床开发计划的协议援助后提出的,该用途药物最近注册为Presendin™。

对Small Caps说,Invex的Thomas Duthy博士表示,该公司执行董事的监管策略”旨在协调我们的第三阶段设计,使其满足要求的EMA和美国FDA(食品及药物管理局)在颅内高压症Presendin登记,符合我们孤儿名称和主题会议关键疗效和安全性端点”。

庞大且不断增长的市场

IIH是一种使人衰弱的疾病,由于脑脊液的积累增加,导致大脑内压力增加,导致日常头痛和视力问题。

目前病因尚不清楚,但通常与肥胖有关,尤其是育龄女性。

根据Invex的数据,随着肥胖率的上升,肥胖的发病率正在迅速增长,已公布的数据显示,长期的年增长率为3.4%。

Invex估计,在欧盟和美国,IIH的年发病率为40000例(60%/40%的比例)。其中60%的患者得到了诊断,90%的患者得到了治疗。”

每日一次剂量的新配方Presendin™,长期应用于约21500名可治疗患者,Invex估计其年市场价值为16亿澳元。

根据Duthy博士的说法,目前没有监管机构批准的治疗方法,除了Presendin™,也没有药物在临床开发中。

“与癌症或关节炎等其他疾病相比,这使它成为一个完全没有阻碍的市场机会,具有吸引力,”他说。

三期临床试验

去年5月,Invex公布了其双盲、安慰剂对照的2期临床试验强有力的支持数据,显示在3个时间点,颅内压降低高达21%,每月头痛天数减少37%。

第三阶段的试验设计将集中在关键的头痛和颅内压终点。

该公司1月份报告称:“Invex还将在考虑必要的IND前(研究新药)/ B型会议要求提交给美国FDA时,整合EMA响应的关键方面,包括准备完整的研究方案和统计分析计划。”

Duthy博士表示,Invex在2020年12月底拥有3360万澳元现金的强劲财务状况,使其能够仔细考虑优化试验设计。该公司计划向FDA提交文件,要求在2021年第一季度召开IND前会议。

有利的市场动态

Invex已在美国授予至少2035年的专利保护,并于2017年在美国和欧洲获得孤儿药认定地位,分别提供7年和10年的市场排他性。

Duthy博士说:“换句话说,不管我们已颁发的专利有多么强大,政府已经授予Invex在很长一段时间内将Exenatide用于IIH的市场独占权。”

“这增加了一层免受竞争对手伤害的保护,”他补充道。

Duthy博士还指出,可比公司在澳交所是再利用批准的疗法,开发孤儿药物,或开发眼科治疗,如Paradigm Biopharmaceuticals (ASX: PAR), Opthea (ASX: OPT), Race Oncology (ASX: RAC) 或者Neuren Pharmaceuticals (ASX: NEU),价格更高,尽管相似的发展阶段。

“我们的折扣2500万澳元的企业价值并不能反映Invex发展阶段或颅内高压症的市场机会,尤其是当你认为欧盟是60%的可寻址市场颅内高压症和EMA提供了协议帮助确认一个三阶段试验将足以支持一个应用程序市场批准,说明临床疗效和安全性。与此同时,我们将继续与FDA进行类似的讨论。”

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