投资者支持Alterity Therapeutics研发治疗帕金森病的先导药物

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Alterity Therapeutics计划明年年中开始二期临床试验。

投资者已经为Alterity Therapeutics (ASX: ATH)提供了3500万澳元的投资,用于研发治疗帕金森病(尤其是多发性系统萎缩症(MSA))的主要药物。

该公司的先导化合物ATH434吸引了越来越多的科学和临床兴趣,最近的融资获得了澳大利亚、美国和英国机构投资者的资金。

在接受Small Cap采访时, 董事长兼首席执行官Geoffrey Kempler表示,他对公司的发展前景感到“非常兴奋”,因为股东们意识到,他们的钱投在了“聪明、负责任、久经考验的手”身上。

他说,ATH434有“巨大的潜力来帮助很多人”,特别是当“帕金森疗法的医疗需求无法满足”的时候。

Kempler表示,作为确保ATH434成功的战略的一部分,他已经组建了一个由首席医疗官David Stamler博士领导的“团队”。

Kempler先生说,Stamler博士之前已经成功地通过了类似药物的试验,并获得了美国食品药品管理局和欧洲的监管机构的批准。

他补充说,Stamler博士选择参与ATH434的开发,投资者对他的加入感到“极大的安慰”。

Alterity已经在欧盟和美国获得了ATH434孤儿药的地位,这对股东来说是很有利的。

Kempler表示,随着Alterity在ATH434方面的进展,其它制药公司和利益相关者也在密切关注它。

关于MSA

作为一种神经退行性疾病,MSA的运动症状与帕金森氏症相似,会导致运动迟缓、僵硬和震颤。MSA患者在疾病早期还存在自主运动协调性降低和步态不稳定。

它还会损害维持正常血压、肠道功能和膀胱控制的能力。

这种疾病往往在50岁后出现症状并迅速发展。随着病情发展,患者还会出现吞咽困难、声带瘫痪和更大程度的不活动。

最终导致严重残疾和死亡。

Kempler指出,目前的治疗方法包括药物治疗和改变生活方式来管理系统。然而,对于这种“毁灭性”疾病背后的潜在原因,目前还没有治愈或治疗方法。

第一阶段试验结果

Alterity的一期研究评估了健康成人和老年成人志愿者的安全性、耐受性和药代动力学。

结果显示,ATH434可以通过血脑屏障,同时耐受良好,被认为是安全的。

Alterity正试图通过靶向对正常神经元功能至关重要的- 突触核蛋白来治疗MSA的潜在原因。通过口服,ATH434通过重新分配不稳定的铁,从而抑制蛋白质的聚集,消除氧化应激的根本原因。在MSA动物模型中,ATH434保存了神经元并改善了运动功能。

在帕金森病和MSA等情况下,突触核蛋白聚集,导致细胞功能障碍和死亡。正是这种神经损伤支撑了多发性硬化症的症状。

Stamler博士说,该药物有可能“影响疾病的各个方面——运动症状、血压问题、步态和平衡,甚至肠道和膀胱功能障碍”。

生物利用试验巩固了二期的成功

上个月末,Alterity宣布,它已经开始在美国招募MSA患者参与一项生物利用研究,这项研究是与范德比尔特大学医学中心合作进行的,由神经学副教授、首席研究员Daniel Claassen指导。

根据Alterity的说法,bioMUSE是一项自然历史试验,将跟踪MSA患者的进展,而不需要进行研究性药物治疗。

肯普勒先生说,这项研究将为明年中期计划的第二阶段研究提供早期MSA患者的“重要信息”。

他补充说,通过确定合适的疗效终点并跟踪MSA症状的变化,生物利用试验将降低二期研究的风险,提高其成功的机会。

鉴于缺乏治疗MSA的可用疗法,肯普勒估计,ATH434单在美国的销售额就可能达到5.5 – 7.25亿澳元。

正在进行的研究和发现

除了ATH434,Kempler先生说,Alterity还有其他可能治疗多种疾病的新药物。

目前,该公司正在评估其药物PBT2作为抗菌剂的使用。

因此,Kempler预计,随着Alterity继续其研发之旅,该公司将获得“许多新的成功”。

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