FDA为Alterity Therapeutics公司治疗多系统萎缩的药物提供了开发途径

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在得到美国监管机构的反馈后,Alterity Therapeutics正准备其ATH434药物的二期临床试验。

替代药物开发商Alterity Therapeutics (ASX: ATH)已经获得了美国食品和药物管理局(FDA)关于其多系统萎缩(MSA)实验治疗的发展路径的指导,MSA是一种目前尚未获得批准治疗的帕金森病。

该公司在ASX和纳斯达克两地上市(股票代码为ATHE),去年成功完成主要候选药物ATH434的一期临床试验后,该公司与FDA进行了会面。

会议的目的是获取该化合物临床开发计划的信息,并为Alterity接收其二期研究设计的反馈。

会议得出的结论包括支持第二阶段研究所需的非临床研究的共识,以及FDA对研究设计关键方面的支持,包括提议的患者群体、安全性监测计划和试验期间药物暴露评估策略。

Alterity首席医疗官David Stamler博士表示,这次会议为公司开展二期研究提供了“明确的前进道路”。

他说:“FDA清楚地认识到MSA的严重性,也认识到需要新的治疗方法来解决这种毁灭性的孤儿病。”

没有批准治疗MSA

MSA是一种罕见的、进展迅速的神经系统疾病,影响成年人,没有已知的原因。

这种情况与帕金森氏症患者表现出类似的运动症状,如肌肉失去控制。

患有MSA的个体还可能失去协调自主运动的能力,并体验到不自主身体功能的调节功能受损,包括血压、肠道和膀胱控制。

不幸的是,治疗帕金森氏症的药物并不能解决大多数这些症状。

由于没有批准的治疗MSA,也没有关于可接受的疗效终点的监管先例。

Alterity公司表示,他们将与FDA合作开发最适合MSA患者研究的终末点。

自然历史研究

为了开发MSA临床研究的终点,FDA鼓励Alterity使用其与田纳西州纳什维尔范德比尔特大学医学中心临床和神经成像专家计划的自然历史研究数据。

这项名为bioMUSE的研究将招募早期MSA患者,并对临床参数和生物标志物的变化进行长达一年的跟踪。

根据Alterity,该研究对于确定所选患者群体的疾病进展特征和优化临床试验设计很重要。

国际监管策略

Alterity也在欧洲和澳大利亚寻求监管途径,计划与欧洲当局会面。

“考虑到新冠病毒时代研究和招聘的不确定性,以及需要将受影响最小的地点作为目标,公司谨慎地在世界各地确定和招聘地点,并保持选择性,”它说。