Dimerix公布了治疗罕见肾病的先导药物的“巨大”顶级结果

Dimerix ASX DXB diabetic kidney disease DMX-200 drug
DMX-200治疗糖尿病肾病的第二阶段研究结果将在“4 - 6周”后公布。

药物研发公司Dimerix (ASX: DXB)今天结束交易停牌,公布了用于治疗局灶节段性肾小球硬化(FSGS)的DMX-200的2a期行动研究结果。FSGS是一种罕见的肾脏疾病,经常导致终末期肾衰竭。

Dimerix收到孤儿药指定DMX-200在2018年11月,在美国和欧洲治疗FSGS,之后再利用基于初步的药物非临床数据显示,足细胞丢失的数量减少和改善蛋白尿,尿蛋白质过剩的存在。

Dimerix的医学咨询委员会主席Hiddo Heerspink博士称初步结果“非常令人印象深刻”,他也证实了未来的研究已经在计划中。

与此同时,墨尔本肾脏研究小组的负责人、研究人员David Packham副教授说,对所有FSGS患者来说,最重要的结果是“巨大的和非常鼓舞人心的”。

考虑到第二阶段的研究中,主要终点是安全、不良事件的数量和严重程度衡量当使用 DMX-200相比安慰剂患者FSGS他们已经收到300毫克的高血压药物irbesartan,也称为Avapro在其品牌。

更具体地说,这项研究是一项双盲、随机安慰剂对照、交叉研究,旨在评估安全性和“疗效的初步迹象”。

研究中的每位患者在服用安慰剂16周之前或之后分别服用DMX-200。

回避蛋白尿

Dimerix报告说,初步的安全性发现表明,DMX-200“一般安全且耐受性良好”,在使用DMX-200或安慰剂治疗期间,不良事件的发生率或严重程度没有差异。

根据Dimerix的研究,与安慰剂相比,7名患者中有6名(86%)显示治疗后蛋白尿减少,使用DMX-200后24小时蛋白尿与安慰剂相比,平均有29%的变化。

此外,在这项研究中,七分之二(29%)的患者的蛋白尿减少了40%以上。

Hiddo博士解释说:“我相信,2a期FSGS研究的结果,以及公司之前2a期慢性肾病研究的积极结果,进一步验证了Dimerix的主要候选药物DMX-200在硬化性肾病中的作用。”

他说:“这些积极的信号表明,将DMX-200加入FSGS患者的标准护理后,确实可以在临床上改善肾功能。”

Dimerix指出,该公司的研究结果持续时间较短,这意味着它们在统计上并不显著,尽管该研究确实允许公司“从少数患者中获得最大的洞察力,同时保留了灵活数量的患者完成研究的能力”。

因此, Dimerix说,这项研究提供了令人鼓舞的数据,这意味着对DMX-200和FSGS的进一步研究还在进行中。

Dimerix首席执行官兼董事总经理Nina Webster博士说:“FSGS患者目前面临的治疗效果不佳,医疗选择有限,我们将继续推进我们提出的发展路径,为FSGS社区提供第一个获得批准的药物治疗。”

她补充说:“与此同时,我们将很快报道更大的糖尿病肾病二期研究,我们希望这将进一步支持DMX-200在治疗肾病方面的疗效。”

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