Amplia Therapeutics获得第二个孤儿药物指定,用于治疗慢性肺病

Amplia Therapeutics ASX ATX FDA Orphan Drug Designation Idiopathic Pulmonary Fibrosis
这一指定意味着Amplia将有资格获得FDA免除的费用,临床试验方案援助和其他奖励。

制药公司Amplia Therapeutics (ASX: ATX)因其局灶性粘附激酶抑制剂AMP945获得了美国食品和药物管理局的第二个孤儿药指定。

AMP945被批准用于治疗被称为特发性肺纤维化的慢性肺部疾病,这意味着Amplia将有资格获得FDA免除费用,临床试验方案援助和其他奖励。

此外,如果Amplia确保美国AMP945治疗特发性肺纤维化的监管许可,该药物将有资格在FDA管理的市场7年的排他性。

第一期临床试验

Amplia公司董事总经理John Lambert博士表示,该公司将在今年晚些时候开始在健康志愿者中进行第一阶段临床试验,以证实该药物的耐受性良好。

他说:“这一认定进一步证实了我们正在为我们的专利局灶性粘附激酶抑制剂提供更多的机会。”

“第一阶段将提供安全性、药代动力学和探索性药效学数据,使AMP945在明年进入癌症和特发性肺纤维化患者的第二阶段临床试验。”

没有任何已知的原因

特发性(或“未知原因”)肺纤维化是一种罕见的疾病,它会导致肺气囊(或肺泡)周围的组织变厚并留下疤痕。

疤痕使肺部变硬,这使得病人越来越难以深呼吸,并减慢了血液中氧气的输送速度,以便将氧气输送到身体的其他部位。

据估计,特发性肺纤维化在美国影响超过13万人,在全世界影响超过300万人。

如果不及时治疗,该病可对患者的生活质量产生重大影响,中位预后可达5年。

Pirfenidone和nintedanib是迄今为止仅有的两种已获批准使用的药物,尽管它们可以将疾病的进展速度减缓50%,但它们无法永久治疗疾病。

在使用行业标准的化学诱导肺纤维化模型的临床前研究中,AMP945成功地减少和逆转了纤维化(或硬化)组织的形成。

行为模式

AMP945作为Amplia的先导药物候选,有多种作用模式,适合于合并到具有挑战性的癌症治疗方案中,如影响胰腺、卵巢、乳房和肺的癌症。

今年3月,Amplia公司获得了第一个孤儿药物AMP945用于治疗胰腺癌。

当时对其在美国食品和药物管理局的申请的快速审查突出了对新的治疗选择的认识,以对抗致命的疾病的需要。

同一个月,Amplia公司提出了一项国际专利申请,涵盖了AMP945的首选盐形式,将在未来的临床试验中使用。

如果获得批准,该申请将为AMP945提供额外的专利覆盖范围,直至2039年。